医薬品開発文書作成へのAI使用の現在

2022年11月に大規模言語モデルのChatGPTがリリースされてから、人工知能（Artificial Intelligence：AI）の進化が世間のニュースを賑わせています。

チャットボットとしての簡単な会話のみならず、文書の要約、翻訳、プログラミング、データ分析など様々な分野で有効なAIの活用方法が世界中で研究されています。大量のデータを使用して確率分布に基づいて出力するという現在のAIの特性上、現在のAIは特に、金融、医療、製造などの分野で業務の効率化・高精度化が期待されているようです。

その中でも、医療分野がAIの活用で最も通目されている分野の一つです。病院などの臨床現場や、製薬会社や医療機器メーカーの製品開発で使用されるようになっています。医療機関ではAIを用いた画像診断、臨床記録からの高リスク患者の特定や有害事象や転帰の予測が行われています。

医薬品開発でも創薬プロセスでの疾患ターゲットの特定、化合物のスクリーニング、非臨床試験での薬物動態や毒性の解析、臨床試験での患者データの解析、被験者募集、治験の遵守状況のモニタリング、さらに市販後の安全性監視など、様々な業務でAIが使用されるようになっています。

医薬品開発文書におけるAIの使用

2022年に生成AIが初めて公表された当時は、まずプロンプトの入力を工夫してAIに的確に指示をする「プロンプトエンジニアリング」の重要性が訴えられました。OpenAI社、Google社、Anthropic社などAI企業各社はプロンプト作成ガイドを作成し、より効果的に生成AIの出力を得る方法を紹介していました。

膨大なインターネット上のデータを訓練して開発される生成AIは、一般的なビジネスにおける文書作成はある程度できます。一方で治験実施計画書、治験薬概要書、治験総括報告書、同意書（ICF：Informed Consent Form）など医薬品開発文書で使用される専門性の高い用語・表現・言い回しは正しく出力できないこともあり、汎用の大規模言語モデルを使用することのみでは、医療関連の実務で使用できる結果を得ることには限界がありました。

医薬品開発文書作成での現在の潮流 ― 専門データを使用して回答を得る（RAGの使用）

このような状況下、医療や医薬品開発における実務での使用に耐えうる専門性の高いAIの構築のため、様々な研究が進んでいます。今回は、それらのいくつかをご紹介したいと思います。現在の流行としては、RAG（Retrieval Augmented Generation：検索拡張生成）の使用が挙げられます。RAGは、WordやExcelファイルなどを資料として保存し、それをAIが検索できるようにすることでAIの出力の精度を向上させるものです。

生成AIに根拠となるデータを与え、それに基づいて出力させることで、専門的な表現を出力したりハルシネーション（AIがもっともらしく事実と異なることを出力すること）を防いで正確性を向上させることができます。一般的には、社内規定の回答やカスタマーサービスで使用されるチャットボットにRAGは使用されていますが、医薬品開発文書作成でもRAGの仕組みが試されています。

①：From RAGs to riches: Using large language models to write documents for clinical trials　（2025年2月）

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12476469

汎用的な生成AIとRAGを使用して根拠資料を与えた生成AIに治験実施計画書を執筆させ、事前に設定された評価基準に基づいて評価・比較する研究。汎用的な生成AIでは医学・臨床用語（評価項目・適格基準が正しく定義・記載されること）は正しく出力される一方、臨床的な思考やロジック（評価項目や適格基準が薬事ガイドラインに沿っているか）のスコアについては精度が低い結果（40%以下）であった。一方、RAGを使用することで臨床的な思考やロジックと透明性・参考文献（実在する参考文献を正しく引用しているか）のスコアが大幅に向上した（80%）。

②：AI-assisted Protocol Information Extraction for Improved Accuracy and Efficiency in Clinical Trial Workflows（2026年4月）

https://arxiv.org/abs/2602.00052

治験実施計画書からの情報抽出を汎用的な生成AIとRAGを使用した生成AIで比較した研究。汎用的な生成AIの情報抽出の正確性は、専門家の支援を受けて作成した参照データに対して62.6%であったところ、RAGを使用した場合は89.0%であった。生成AIを使用して情報抽出を行った場合、作業は手作業での抽出に比較し40%以上速くなった。以前として人間による結果の確認は必要であるものの、AIを使用した情報抽出は一定の可能性を示した。

③：InformGen: An AI Copilot for Accurate and Compliant Clinical Research Consent Document Generation（2025年4月）

https://arxiv.org/html/2504.00934v1?utm_source=chatgpt.com

生成AIを使用してICFを作成する研究。汎用的な生成AIと、ClinicalTrials.govで公表されている治験実施計画書とICFならびにFDAガイドラインをRAGデータとして使用した生成AIによる同意書作成を比較した。RAGを使用することで、汎用生成AIと比較して薬事規制ガイドラインの遵守と参考文献の引用において大幅な精度向上（汎用生成AIが57－82%に対し、90%）が得られた。

これらの研究では、汎用的な生成AIにガイドラインや治験実施計画書のデータを与えることで、より医薬品開発文書にふさわしい用語・表現を使用し、さらに根拠資料によってハルシネーションを防止できることを示しています。

現在は、Antropic社の最新プロダクトであるClaude Fableのリリースなど、さらに生成AIの能力が強化され精度も向上しているようです。医薬品開発文書作成においても、今後のAI活用がさらに進んでいくものと思われます。